Científicos israelíes desarrollan un fármaco para tratar la retinosis pigmentaria, un conjunto de enfermedades oculares crónicas de origen genético que causan degeneración de la retina y ceguera a una edad temprana.
Se cree que la retinosis pigmentaria afecta a alrededor de 1,5 millones de personas en todo el mundo y de 2,000 a 3,000 pacientes en Israel. La enfermedad se manifiesta por primera vez en una etapa temprana de la vida, y los síntomas de aparición tardía aparecen a principios o mediados de la edad adulta. La visión del paciente se deteriora a medida que la enfermedad avanza, lo que puede llevar a la ceguera total.
La enfermedad en sí es causada por una mutación genética que impide que el cuerpo absorba β-caroteno, un pigmento esencial para la visión, cuya ausencia provoca deterioro de la visión y degeneración de la retina.
Aunque no se ha encontrado la cura para la enfermedad, se han sugerido varios tratamientos y medicamentos. Uno de ellos se descubrió en ensayos clínicos hace aproximadamente un decenio, en los que se observó que un suplemento alimenticio natural derivado de algas marinas benefició a un tercio de los pacientes.
El tratamiento específico se centra en el ingrediente activo 9-cis-β-caroteno, una versión de β-caroteno.
Se demostró que el ingrediente es absorbido por algunos pacientes, mejorando su visión en varias áreas, específicamente la visión nocturna, el campo de visión y la actividad eléctrica en la retina.
Sin embargo, más tarde, la eficacia del suplemento demostró ser más errática. Se comprobó que ello se debía a factores ambientales, que causaban un cambio en las algas, lo que significaba que ya no contenía suficiente 9-cis-β-caroteno.
Científicos del Centro Blavatnik para el Descubrimiento de Fármacos de la Universidad de Tel Aviv y del Centro Médico Sheba han logrado sintetizar con éxito una forma estable de 9-cis-β-caroteno hecha por el hombre, y actualmente están desarrollando un remedio basado en la sustancia.
“Cuando la composición de las algas naturales fue alterada debido a los cambios en su ambiente marino, nos dimos cuenta de que para asegurar la fiabilidad del fármaco debemos producir un medicamento sintético estable, en el que logremos controlar su contenido”, explicó la Dra. Elvira Haimov, directora de la Unidad de Química Médica del centro.
“Nuestro principal desafío en el desarrollo del fármaco es la inestabilidad química del ingrediente activo 9-cis-β-caroteno, que se desintegra fácilmente en presencia de luz y oxígeno – un impedimento considerable tanto para los procesos de fabricación como para la vida diaria”, enfatizó.
“Para hacer frente a este problema, desarrollamos métodos de conservación, principalmente añadiendo estabilizadores y antioxidantes. Hoy en día nuestro proyecto ha alcanzado la fase de ampliación, para permitir la producción en mayores cantidades”.
“El medicamento que sintetizamos fue probado con éxito en las neuronas de la retina en el laboratorio”, agregó la Dra. Ludmila Buzhansky, directora general del centro.
“Una vez que logremos producir una cantidad suficiente, pasaremos a las siguientes etapas: más experimentos en el laboratorio y en modelos de ratones, seguidos de ensayos clínicos en humanos”, dijo.
“Dado que la sustancia ha demostrado ser segura y eficaz en su forma natural, somos muy optimistas en cuanto al potencial de la versión sintética. Creemos que servirá como base para desarrollar un tratamiento efectivo que pueda salvar la visión de muchas personas que sufren de retinosis pigmentaria”.